دفلازاکورت برای دیستروفی دوشن
قرص های ۶ و۳۰ میلیگرمی دفلزاکورت برای بیماری دوشن تاییدیه دارد.دفلازکورت از نظر قدرت عمل حدود 70 درصد پردنیزولون قابلیت داره و از 2015 برای بیماران دوشنFDA aproval دارد چون عوارض دارویی آن نسبت به پردنیزولون کمتر و بیشتر قابل تحمل است.
البته نظرات درباره مصرف پردنیزولون یا دفلازکورت متفاوت است.مثلا در ژاپن بعلت اهمیت هزینه دارویی پروفسور نوناکا اعتقادی به دفلازکورت نداشتند و نظر ایشان در کل ژاپن اجرا میشود و دفلازکورت در ژاپن یافت نمیشود با توجه به اینکه در همین ژاپن پیشرفته ترین درمانهای جدید دوشن مانند exon skipping بطور رایگان در دسترس بیماران هست.
ولی دربرخی بیماران واقعا دیده می شودکه تحمل دفلازکورت خیلی بهتر از پردنیزولون می باشد.
حقیقت این است هنوز معلوم نیست که برای دوشن پردنیزون بهتر است یا deflazacort, اما در اروپا deflazacort هست، در آمریکا هم تایید شده، اگر شما این دارو را از بازار آزاد در اروپا بگیرید میشود ماهی بین ۶۰-۴۰۰ دلار (بسته به فکتورهای مختلف)… حالا میخواهند این دارو در در آمریکا برای دوشن مصرف کنند. یعنی بدون اینکه حتی یک آزمایش روی بچهها انجام بدهند. و قیمت پیشنهادی آن در سال میشود ۶۰-۷۰ هزار دلار!! این قبیل مشکلات همیشه وجود دارند.