پژوهشگران دانشگاه آکسفورد بریتانیا از ژن درمانی برای بازگرداندن قدرت دید به افرادی که به علت بیماری ژنتیکی «کوروئیدرمیا» نابینا شده اند، استفاده کردند. آنها در این شیوه درمان، یک ژن سالم را جایگزین ژن معیوب چشم می کنند.
در این بیماری، ژن ناقص باعث می شود که فعالیت سلول های رنگدانه ای شبکیه متوقف شود و شبکیه بتدریج شروع به کوچک شدن کند. به این ترتیب بینایی فرد کمتر و کمتر می شود تا اینکه در نهایت، بیمار دید خود را از دست می دهد.
پزشکان طی یک عمل جراحی ابتدا شبکیه چشم بیمار را جدا کرده و سپس کپسولی حاوی ژن های سالم را در زیر شبکیه تزریق می کنند.
روبرت مک لارن، استاد چشم پزشکی دانشگاه آکسفورد می گوید: «ژن کوروئیدرمیا برای ساختن پروتئینی که “ریپ وان” ( REP1 ) نام دارد بسیار مهم است و چنانچه شبکیه چشم دچار کمبود این پروتئین شود آنگاه سلول ها بتدریج می میرند و در نتیجه آن قدرت دید بیمارنیز کم کم از بین می رود. ژن درمانی به این معنی است که با استفاده از یک ویروس حامل ژن، این پروتئین را دوباره به سلول های چشم بازمی گردانیم.»
پژوهشگران تاکنون ۹ بیمار را به این شیوه درمان کرده اند. توبی استروه و جاناتان وایت، جزو ۹ بیماری بودند که در این آزمایش ها شرکت کردند و معالجه شدند.
تخمین زده می شود که از هر پنجاه هزار نفر، یک نفر به این بیماری دچار باشد و پزشکان امیدوارند که در نهایت بتوان از این روش برای درمان بیماری های چشمی همچون «رتینیت پیگمانتر» که در ان سلول های عصبی حساس به نور در شبکیه چشم آسیب می بینند، استفاده کرد. هم اکنون صدها هزار نفر در سراسر جهان از این دست از بیماری ها رنج می برند. توبی استروه و جاناتان وایت هردو متقاعد شده اند که چشم هایشان بهبود یافته است.
توبی می گوید: «نتیجه این معالجات بسیار واقعی و ملموس است و من این معالجات را ادامه خواهم داد تا قادر به دیدن کامل باشم. این یک پیشرفت عظیم است و به این ترتیب مسیر زندگی من تغییر کرد و معنا یافت.»
جاناتان نیز می گوید: «من اکنون می توانم از روی آی پد بخوانم. چیزی که تاکنون ممکن نبود. این شگفت انگیز است.»
دانشمندان می گویند قدرت بینایی در بیمارانی که به این شیوه درمان شده اند طی دو سال اخیر بتدریج بهبود یافته و این شیوه معالجه هیچ عارضه جانبی نداشته است. با این وجود خیلی زود است که بگوییم منافع ژن درمانی نامحدود است.
نظرات بسته شده است.